WASHINGTON (AP).— La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) se reúne esta semana para considerar la aprobación de un tratamiento experimental para la enfermedad de Lou Gehrig, la culminación de años de cabildeo de pacientes con esta mortal enfermedad neurodegenerativa.
Pero esos defensores aún enfrentan un obstáculo enorme: Los reguladores de la FDA aseguran que no se ha demostrado que el tratamiento funcione.
En documentos publicados el lunes 25, la FDA reiteró su postura de larga data de que el único estudio de la farmacéutica Brainstorm no proporciona evidencia convincente de que su terapia basada en células madre ayude a los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Es el mismo mensaje que la FDA transmitió a los ejecutivos de la compañía a principios de 2021 cuando compartieron por primera vez datos sobre el tratamiento, denominado NurOwn. Y nuevamente en noviembre pasado, cuando la FDA se negó a aceptar la solicitud de revisión de la compañía.
Pero con el respaldo de miles de pacientes con ELA, Brainstorm tomó la inusual medida de "presentar una protesta", lo que esencialmente obligó a la FDA a tomar una decisión.
"Aquí la FDA es un gorila de 800 libras y si está convencida de que el medicamento no funciona, es muy difícil hacerle cambiar de opinión", dijo Marc Scheineson, excomisionado asociado de la FDA que ahora asesora a farmacéuticas.
Aun así, los pacientes con ELA ven motivos para ser optimistas.
Bajo la presión de la comunidad de ELA y del Congreso estadunidense, los funcionarios de la FDA recientemente enfatizaron la "necesidad urgente" de nuevos tratamientos para esta enfermedad y se comprometieron a utilizar la máxima "flexibilidad regulatoria" al revisarlos. La FDA aprobó dos nuevos medicamentos para la ELA el año pasado, ninguno de los cuales cumplió con los estándares de aprobación tradicionales de la agencia.
NurOwn es la prueba más clara hasta ahora de qué tanto puede estar dispuesta la agencia a ceder para aprobar un nuevo medicamento para una enfermedad rara y mortal con pocas opciones de tratamiento.
La ELA destruye gradualmente las conexiones nerviosas necesarias para los movimientos y funciones básicos, incluida la respiración. La mayoría de las personas mueren dentro de los cinco años posteriores al diagnóstico.
En la reunión del miércoles, los asesores federales escucharán a los científicos de la FDA, investigadores de la compañía y pacientes antes de realizar una votación no vinculante sobre la eficacia de NurOwn. La FDA tomará la decisión final sobre la terapia a finales de este año.
La reunión se programó después que los defensores de la ELA entregaran 30 mil firmas solicitando una investigación pública del tratamiento.